-

Editarea ADN-ului în corpul uman – o premieră ce duce medicina într-o altă eră

Medicina a înregistrat o premieră ce poate fi soluția mult așteptată pentru tratarea unora dintre cele mai grave afecțiuni ale omenirii. Puțini ar fi luat în calcul posibilitatea ca ADN-ul uman să poată fi modificat, însă grație unei echipe de medici din Statele Unite ale Americii, acest miracol a devenit posibil.

Medicii de la spitalul din Oakland au modificat în mod direct ADN-ul lui Brian Madeux, un american care suferea de sindrom Hunter, cu o nouă genă.


Organismul persoanelor diagnosticate cu acest sindrom este incapabil să descompună molecule de zahăr denumite mucopolizaharide. Ca urmare, moleculele se acumulează și cauzează daune creierului și organelor, în cazurile severe această situație fiind fatală.

Prin intermediul procedurii intravenoase, Madeux a primit miliarde de copii de instrumente genetice care acționează asupra unei porțiuni exacte a ADN-ului său. Acestea se deplasează către ficat unde, pe baza acestor instrucțiuni, celulele produc foarfece moleculare — numite nucleaze ''deget de zinc'' — și pregătesc genele corectoare. "Degetele" taie ADN-ul permițând astfel genei noi să se strecoare înăuntru. Aceasta direcționează mai departe celula să producă enzima care lipsește pacientului.

În cazul lui Madeux, numai 1% din celulele sale hepatice trebuie corectate pentru a trata eficient boala. Pacientul a fost internat pentru această intervenție la spitalul UCSF Benioff Childrens Hospital, din Oakland, fiind primul pacient ce participă la un studiu clinic care utilizează tehnica nucleului de zinc în tratarea sindromul Hunter. Specialiștii vor afla în trei luni dacă intervenția realizată funcționează.
"Tăiem ADN-ul, îl deschidem, inserăm o genă, îl coasem la loc. Reparare invizibilă", a explicat doctor Sandy Macrae, președinte al Sangamo Therapeutics, compania californiană care testează procedura pentru două boli metabolice și hemofilie.

Doctor David R. Liu de la Universitatea Harvard a declarat că această încercare clinică marchează o nouă eră. "Încercarea clinică pentru sindromul Hunter, condusă de o companie cu rol de pionierat, amintește o dată în plus că am intrat într-o eră a editării genomice", a spus el, potrivit sursei citate. "Sunt încrezător că procedura ar putea oferi atât beneficii terapeutice pentru pacient, cât și informații prețioase pentru dezvoltarea unor terapii de editare", a adăugat Liu.

Dacă procedeul va da rezultatele așteptate, acesta va deschide noi perspective și va reprezenta o evoluție extraordinară pentru știință, dar mai ales pentru medicină.

 

Articole înrudite